‘Spinraza’ (Biogen) melhora da função motora e a sobrevivência em lactentes com atrofia muscular espinhal

Nusinersén, registrado pela Biogen com o nome de ‘Spinraza’, melhora da função motora e a sobrevivência em lactentes com atrofia muscular espinhal (AME), tanto de início infantil como mais tardio, segundo os resultados provisórios do estudo de extensão “open-label’ ‘SHINE’ e uma análise dos efeitos que produz o medicamento, a mobilidade e a fadiga em participantes de aparecimento mais tardio dos estudos ‘CS2’ e ‘CS12’, apresentados na convenção anual da Academia Americana de Neurologia (AAN, por suas siglas em inglês).


Com a análise interino do estudo ‘Shine’, onde se incluíram dados até o dia 30 de junho de 2017, obtiveram-se resultados com a DOENÇA de início infantil (com mais chances de desenvolver o tipo 1), provenientes do estudo de Fase 3 ‘Endear’. Os participantes, ou iniciaram um tratamento com ‘Spinraza’ em ‘Endear’ e seguiram com ele em ‘Shine’, ou mudaram de grupo de controle simulado em ‘Endear’ a um tratamento ativo com ‘Spinraza’ em ‘Shine’.


“Com esta análise, demonstra-se que os pacientes apresentaram melhorias da função motora e um aumento no tempo de sobrevivência livre de eventos, já começaram o tratamento de forma precoce, como em ‘Endear’ e seguindo com ‘Shine’, ou bem mais tarde, depois de se administrar um controle simulado em ‘Endear’ e começando o tratamento em ‘Shine'”, explicou a graduação em Medicina, principal autora do estudo, UT Southwestern Medical Center, nos Estados Unidos, Diana Castro.


Também, prossegue, confirma-se que aqueles que começaram antes o tratamento com o medicamento obtiveram melhores resultados nos marcos motores, os quais continuaram a melhorar com o tempo, e que não foram encontrados novos motivos por que se preocupar quanto à segurança.


Em função dos resultados provisórios, os participantes que começaram a ser tratados com o fármaco em ‘Endear’ e continuaram em ‘Shine’, assim como os que se administrou um procedimento simulado em ‘Endear’ e começaram com ‘Spinraza’ em ‘Shine’, sentiram melhorias nos marcos motores da escala ‘musical, originalmente-2’ e na função motora em geral, de acordo com as medições de ‘CHOP INTEND’.


A média de tempo até a morte ou até a necessidade de ventilação permanente dos pacientes que começaram com ‘Spinraza’ em ‘Endear’ e continuaram em ‘Shine’ foi de 73 semanas. Entre os participantes do processo simulado, a média de tempo até a morte ou até a necessidade de ventilação permanente foi de 22,6 semanas em ‘Endear’.


A maioria de pacientes vivos e que não precisaram de ventilação permanente depois de 2 procedimentos simulados em ‘Endear’ se mantiveram livres de eventos após a administração do fármaco em ‘Shine’ durante uma mediana de tempo de 9,2 meses.


Por outro lado, em uma análise adicional, dirigido por investigadores da Columbia University Medical Center, com o apoio da Biogen, avaliou-se um subgrupo de dados de ‘CS2’ e ‘CS122’, dois ensaios clínicos ‘open-label’ multicêntrico, para avaliar a mudança nos resultados dos pacientes no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) e as medições da fadiga.


A análise examinou a capacidade de andar e a fadiga de pacientes que podiam andar, com idades de 2 a 15 anos e com AME tipo 2 ou tipo 3, no momento da inscrição no estúdio. A média de distância ao nível basal percorrida pelos participantes foi de 250,5 metros e a média da fadiga ao nível basal foi de 14,8 por cento. Depois do tratamento com o fármaco, a distância percorrida aumentou (média de aumento de 98 metros), enquanto que o nível de fadiga manteve-se estável ou diminuiu (média de diminuição de 3,8%) durante cerca de 3 anos.


“Com o tratamento de ‘Spinraza’, os participantes não só conseguiram percorrer distâncias superiores, mas que se submeteram a uma estabilização ou uma diminuição da fadiga, ao fazê-lo. Ambos os aspectos constituem valiosos benefícios na prática clínica para os pacientes com a DOENÇA. Igualmente, as análises demonstram que os benefícios do medicamento continuam a crescer com o tempo em que as populações com AME tipo 2 e tipo 3”, escavação de valas a principal autora do estudo, Columbia University Irving Medical Center, em Nova York, Jacqueline Montes.

‘Spinraza’ (Biogen) melhora da função motora e a sobrevivência em lactentes com atrofia muscular espinhal
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